Beykozlu
Member
ilaç
İngiltere genetik makasla ilk tedaviyi onayladı
Mikroskop görüntüsü, 1972’den kalma orak hücreli anemi hastası bir hastaya ait hilal şeklindeki kırmızı kan hücrelerini gösteriyor. Fotoğraf
© F. Gilbert/CDC/AP
Crispr yöntemini geliştirenler 2020 yılında Nobel Ödülü’nü aldı. Şimdi ise ilk kez genetik makas adı verilen yöntemi kullanan bir ilaç onaylandı.
İngiltere’de Crispr genetik makas teknolojisine dayalı bir ilaç dünyada ilk kez onay aldı. Bu, İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından açıklandı.
“Casgevy” adı verilen ilaç, on iki yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı ve beta-talasemi tedavisinde kullanılmak üzere onay aldı. Her iki genetik kan hastalığına da hemoglobin genindeki hatalar neden olur. Bu, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve oksijeni taşımak için kullanılan, demir içeren bir protein kompleksidir.
Hastanede uzun süre kalmak gerekiyor
Crispr/Cas gen makası olarak adlandırılan gen makası, spesifik olarak bireysel genleri hedefleyebilir. Yöntemin geliştiricileri Emmanuelle Charpentier ve Jennifer A. Doudna, bunun için 2020 yılında Nobel Ödülü’nü aldılar. “Casgevy”, hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı genleri değiştirerek, hastaların işlevsel hemoglobin olan MHRA’yı üretebilmelerini sağlamak için kullanılıyor. bir açıklamada söyledi. Bunun için kemik iliğinden kök hücreler alınıyor, laboratuvarda işleniyor ve ardından hastaya tekrar veriliyor. Tedavi için birkaç hafta hastanede kalmak gerekir. Ancak sonucun ömür boyu sürme potansiyeline sahip olduğu belirtildi.
MHRA’nın Sağlık Hizmetleri Kalitesi ve Erişim Departmanı’nın geçici genel müdürü Julian Beach, hem orak hücre hastalığı hem de beta talaseminin acı verici, yaşam boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen durumlar olduğunu söyledi. Şu ana kadar, uyumlu bir donörden alınması gereken ve reddedilme riski taşıyan kemik iliği nakli tek kalıcı tedavi seçeneğiydi.”
Orak hücre hastalığı şiddetli ağrı ataklarına, ciddi ve yaşamı tehdit eden enfeksiyonlara ve anemi olarak da bilinen kanda oksijen eksikliği olan anemiye neden olabilir. Beta talasemili hastalar da anemiden muzdariptir ve sıklıkla üç ila beş hafta aralıklarla kan nakline ihtiyaç duyarlar.
Şiddetli ağrı ataklarından arınmış
Klinik bir deneyde ilaçla tedavi edilen orak hücre hastalığı olan 28 hastanın yüzde 97’si en az bir yıl boyunca şiddetli ağrı ataklarından kurtuldu. Kan nakline ihtiyaç duyan beta talasemi hastalarıyla yapılan klinik çalışmada, yüzde 93’ünün (42 hastanın 39’u) en az on iki ay boyunca kırmızı kan hücresi nakline ihtiyacı olmadı. Geriye kalan üç hastada kan naklinde en az yüzde 70 oranında azalma mümkün oldu.
İlaç, merkezi ABD ve İsviçre’de bulunan Vertex ve CRISPR Therapeutics işbirliğiyle üretiliyor. İki şirketten yapılan açıklamaya göre İngiltere’de şu anda yaklaşık 2.000 kişi “Casgevy” tedavisine uygun durumda. Vertex genel müdürü Reshma Kewalramani “bilim ve tıpta tarihi bir günden” bahsetti. Açıklamaya göre CRISPR Therapeutics patronu Samarth Kulkarni, bunun ciddi hastalıkları olan insanlara fayda sağlayabilecek yöntemin birçok uygulamasından sadece ilki olmasını umduğunu söyledi.
Crispr tedavisini daha önce bizzat deneyen Regensburg Üniversitesi Hastanesi’nden Selim Çorbacıoğlu, bazı endişelerden bahsediyor. “Gen makasının diğer DNA bölümlerini de değiştirmeyeceğinden yüzde 100 emin olamayız” dedi. “Crispr terapisi de “adil” olarak gerçekleştirilemez.” Önemli yan etkileri vardır ve tedavisi çok pahalıdır.
Heidelberg Üniversitesi Hastanesi’nden Joachim Kunz’a göre terapi “son derece karmaşık, karmaşık lojistik gerektiriyor ve gerekli kaynaklar nedeniyle muhtemelen sonsuz ölçeklendirilemeyecek, ancak yılda yalnızca sınırlı sayıda hastaya uygulanabilecek.” Crispr tedavisine ilişkin mevcut klinik çalışmalar umut verici, ancak başlangıçta tedavi gören hastalar bile yalnızca yaklaşık dört yıl boyunca takip edildi. “Buna dair henüz bir kanıt olmasa bile gen terapisinin etkisi yıllar geçtikçe azalıyor olabilir, çünkü örneğin manipüle edilen kan kök hücrelerinin ömrü kısalıyor.”
dpa
#Konular
İngiltere genetik makasla ilk tedaviyi onayladı
Mikroskop görüntüsü, 1972’den kalma orak hücreli anemi hastası bir hastaya ait hilal şeklindeki kırmızı kan hücrelerini gösteriyor. Fotoğraf
© F. Gilbert/CDC/AP
Crispr yöntemini geliştirenler 2020 yılında Nobel Ödülü’nü aldı. Şimdi ise ilk kez genetik makas adı verilen yöntemi kullanan bir ilaç onaylandı.
İngiltere’de Crispr genetik makas teknolojisine dayalı bir ilaç dünyada ilk kez onay aldı. Bu, İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından açıklandı.
“Casgevy” adı verilen ilaç, on iki yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı ve beta-talasemi tedavisinde kullanılmak üzere onay aldı. Her iki genetik kan hastalığına da hemoglobin genindeki hatalar neden olur. Bu, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve oksijeni taşımak için kullanılan, demir içeren bir protein kompleksidir.
Hastanede uzun süre kalmak gerekiyor
Crispr/Cas gen makası olarak adlandırılan gen makası, spesifik olarak bireysel genleri hedefleyebilir. Yöntemin geliştiricileri Emmanuelle Charpentier ve Jennifer A. Doudna, bunun için 2020 yılında Nobel Ödülü’nü aldılar. “Casgevy”, hastaların kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı genleri değiştirerek, hastaların işlevsel hemoglobin olan MHRA’yı üretebilmelerini sağlamak için kullanılıyor. bir açıklamada söyledi. Bunun için kemik iliğinden kök hücreler alınıyor, laboratuvarda işleniyor ve ardından hastaya tekrar veriliyor. Tedavi için birkaç hafta hastanede kalmak gerekir. Ancak sonucun ömür boyu sürme potansiyeline sahip olduğu belirtildi.
MHRA’nın Sağlık Hizmetleri Kalitesi ve Erişim Departmanı’nın geçici genel müdürü Julian Beach, hem orak hücre hastalığı hem de beta talaseminin acı verici, yaşam boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen durumlar olduğunu söyledi. Şu ana kadar, uyumlu bir donörden alınması gereken ve reddedilme riski taşıyan kemik iliği nakli tek kalıcı tedavi seçeneğiydi.”
Orak hücre hastalığı şiddetli ağrı ataklarına, ciddi ve yaşamı tehdit eden enfeksiyonlara ve anemi olarak da bilinen kanda oksijen eksikliği olan anemiye neden olabilir. Beta talasemili hastalar da anemiden muzdariptir ve sıklıkla üç ila beş hafta aralıklarla kan nakline ihtiyaç duyarlar.
Şiddetli ağrı ataklarından arınmış
Klinik bir deneyde ilaçla tedavi edilen orak hücre hastalığı olan 28 hastanın yüzde 97’si en az bir yıl boyunca şiddetli ağrı ataklarından kurtuldu. Kan nakline ihtiyaç duyan beta talasemi hastalarıyla yapılan klinik çalışmada, yüzde 93’ünün (42 hastanın 39’u) en az on iki ay boyunca kırmızı kan hücresi nakline ihtiyacı olmadı. Geriye kalan üç hastada kan naklinde en az yüzde 70 oranında azalma mümkün oldu.
İlaç, merkezi ABD ve İsviçre’de bulunan Vertex ve CRISPR Therapeutics işbirliğiyle üretiliyor. İki şirketten yapılan açıklamaya göre İngiltere’de şu anda yaklaşık 2.000 kişi “Casgevy” tedavisine uygun durumda. Vertex genel müdürü Reshma Kewalramani “bilim ve tıpta tarihi bir günden” bahsetti. Açıklamaya göre CRISPR Therapeutics patronu Samarth Kulkarni, bunun ciddi hastalıkları olan insanlara fayda sağlayabilecek yöntemin birçok uygulamasından sadece ilki olmasını umduğunu söyledi.
Crispr tedavisini daha önce bizzat deneyen Regensburg Üniversitesi Hastanesi’nden Selim Çorbacıoğlu, bazı endişelerden bahsediyor. “Gen makasının diğer DNA bölümlerini de değiştirmeyeceğinden yüzde 100 emin olamayız” dedi. “Crispr terapisi de “adil” olarak gerçekleştirilemez.” Önemli yan etkileri vardır ve tedavisi çok pahalıdır.
Heidelberg Üniversitesi Hastanesi’nden Joachim Kunz’a göre terapi “son derece karmaşık, karmaşık lojistik gerektiriyor ve gerekli kaynaklar nedeniyle muhtemelen sonsuz ölçeklendirilemeyecek, ancak yılda yalnızca sınırlı sayıda hastaya uygulanabilecek.” Crispr tedavisine ilişkin mevcut klinik çalışmalar umut verici, ancak başlangıçta tedavi gören hastalar bile yalnızca yaklaşık dört yıl boyunca takip edildi. “Buna dair henüz bir kanıt olmasa bile gen terapisinin etkisi yıllar geçtikçe azalıyor olabilir, çünkü örneğin manipüle edilen kan kök hücrelerinin ömrü kısalıyor.”
dpa
#Konular